Gene therapy of cardiac hypertrophy

Ziel der Studie ist es, einen gentherapeutischen Ansatz zur Hemmung einer erhöhten NFAT-Aktivität bei Herzhypertrophie in einem Großtiermodell im Hinblick auf die weitere Überführung in eine neue klinische Behandlungsoption für Patienten mit Aortenklappenstenose zu validieren. Die Antragsteller haben die Voraussetzungen für die Translation präklinischer Befunde, aus einem Mausmodell mit Herzinsuffizienz aufgrund erhöhter Nachlast (TAC-Modell), in ein Großtiermodell geschaffen, um in eben diesem die Toxizitätsprüfung vornehmen zu können. Wobei dieser Schritt, Proof of Concept, als Voraussetzung für die Translation der erhobenen Ergebnisse auf die Behandlung von Patienten mit Aortenstenose, sowohl bei persistierender Stenose als auch bei persistierender Herzinsuffizienz nach chirurgischer oder interventioneller Behandlung, dient.