Mavacamten ist seit 2023 in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HOCM) zugelassen. Bei dieser Erkrankung ist der Herzmuskel verdickt und kann den Blutfluss aus der linken Herzkammer behindern. Mavacamten setzt an einem Mechanismus der Erkrankung an und verringert die übermäßige Kontraktion des Herzmuskels.
Die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments wurden vor der Zulassung in kontrollierten klinischen Studien untersucht. Solche Studien finden jedoch unter genau festgelegten Bedingungen und mit ausgewählten Patientengruppen statt. Register wie TORCH-Plus ermöglichen es, anschließend zu untersuchen, welche Ergebnisse mit einer Therapie unter den Bedingungen der regulären Patientenversorgung beobachtet werden.
Daten aus 15 deutschen Kardiomyopathie-Zentren
Für die aktuelle Zwischenanalyse wurden Daten von 332 Patientinnen und Patienten mit symptomatischer HOCM ausgewertet, die eine Behandlung mit Mavacamten begonnen hatten. Sie wurden an 15 spezialisierten Kardiomyopathie-Zentren in Deutschland behandelt.
Nach zwölf Monaten hatten sich 65 Prozent der untersuchten Patientinnen und Patienten um mindestens eine NYHA-Klasse verbessert. Die NYHA-Klassen beschreiben, wie stark Menschen mit einer Herzerkrankung in ihrer körperlichen Leistungsfähigkeit eingeschränkt sind. Zudem verringerte sich die Behinderung des Blutflusses aus der linken Herzkammer, und die Werte des Herzbelastungsmarkers NT-proBNP gingen zurück. Auch von den Patientinnen und Patienten selbst berichtete Beschwerden und Einschränkungen im Alltag nahmen ab.
„TORCH Mava zeigt, welches Potenzial in der Zusammenarbeit von akademischer Forschung und Industrie liegt. Mit der Infrastruktur von TORCH-Plus können wir gemeinsam untersuchen, wie sich neue Therapien nach ihrer Zulassung im klinischen Alltag bewähren. Die Daten aus spezialisierten Zentren in ganz Deutschland ergänzen die Erkenntnisse aus klinischen Studien um Erfahrungen aus der tatsächlichen Patientenversorgung“, sagt Prof. Dr. Benjamin Meder, leitender Wissenschaftler des TORCH-Plus-DZHK21 und Leiter des Instituts für Cardiomyopathien am Universitätsklinikum Heidelberg.
Forschungsinfrastruktur für Kooperationen mit der Industrie
TORCH-Plus-DZHK21 wird vom DZHK geleitet und umfasst inzwischen mehr als 4.700 Patientinnen und Patienten mit Herzmuskelerkrankungen. Das Register führt klinische Daten, bildgebende Befunde, Biomarker und genetische Informationen zusammen und begleitet Patientinnen und Patienten über längere Zeiträume. Mit dieser Forschungsinfrastruktur schafft das DZHK zugleich die Grundlage für Kooperationen mit der Industrie, die zusätzliche Erkenntnisse über neue Therapien im Versorgungsalltag ermöglichen. Im Rahmen der Kooperation zu Mavacamten übernimmt Bristol Myers Squibb die Finanzierung der Analysen und weiterer durch die Untersuchung entstehender Kosten.
Mehr Informationen zum Register: TranslatiOnal Registry for CardiomyopatHies-Plus (TORCH-Plus-DZHK21)
Wissenschaftlicher Kontakt: Dr. med. Jan Kölemen, Klinik für Kardiologie, Angiologie, Pneumologie, Universitätsklinikum Heidelberg, Jan.Koelemen[at)med.uni-heidelberg.de
