Ein Forschungsteam am Deutschen Herzzentrum der Charité (DHZC) unter Leitung von Prof. Maximilian Emmert hat hat in Zusammenarbeit mit dem Schweizer Biotechnologieunternehmen DiNAQOR einen faszinierenden technischen Ansatz entwickelt, mit dem sich Gentherapien gezielt in einem einzelnen Organ anreichern lassen. Die Ergebnisse wurden im Fachjournal JACC: Basic to Translational Science veröffentlicht.
In der Studie wurde die Methode exemplarisch an der Niere untersucht. Dabei wird das Organ für die Behandlung kurzzeitig vom übrigen Blutkreislauf abgekoppelt und über einen eigenen Kreislauf versorgt. Dieses Verfahren wird als Closed-Loop-Perfusionssystem bezeichnet. Die Gentherapie kann so direkt in das isolierte Organ eingebracht werden, während andere Organe kaum exponiert sind.
„Wir konnten zeigen, dass sich ein einzelnes Organ im lebenden Organismus sehr präzise und hochwirksam erreichen lässt – ohne die Risiken einer systemischen Verteilung“, sagt Maximilian Emmert. „Das eröffnet neue Perspektiven für Gentherapien, aber auch für viele andere Wirkstoffe wie z.B. Chemotherapien oder Antikörper, die lokal konzentriert und gleichzeitig für den restlichen Körper deutlich schonender verabreicht werden könnten.“
Durch diese Vorgehensweise lässt sich die lokale Konzentration der eingesetzten Wirkstoffe deutlich erhöhen, zugleich sinkt die Belastung anderer Gewebe. Die Niere diente in dieser Arbeit als gut zugängliches Modellorgan. Das Grundprinzip der isolierten Organperfusion ist jedoch auch auf andere Organe übertragbar.
Das Verfahren befindet sich noch im präklinischen Stadium. Weitere Studien sind erforderlich, bevor ein Einsatz beim Menschen möglich ist.
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