Ein Team der DZHK-Partnerstandorte Heidelberg und Hamburg/Kiel/Lübeck berichtet über die Entdeckung eines neuartigen Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Kapsids namens AAVC7, das aus menschlichem Herzgewebe isoliert wurde. In präklinischen Studien zeigte AAVC7 eine starke und spezifische Transduktion von Kardiomyozyten, während der unerwünschte Lebertropismus und die Hepatotoxizität, die bei dem häufig verwendeten AAV9-Vektor auftreten, vermieden wurden. AAVC7 löste außerdem geringere Immunreaktionen aus und behielt sowohl in kleinen und großen Tiermodellen als auch in aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen gewonnenen Kardiomyozyten eine hohe Effizienz bei. Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass AAVC7 eine sicherere und effektivere Vektorplattform für zukünftige Ansätze in der kardialen Gentherapie darstellen könnte.
Link zur Publikation: Novel human heart-derived natural adeno-associated virus capsid combines cardiospecificity with cardiotropism in vivo (Zeissler D. et al., Circulation, 2025)
