Junge Mäuse, die unter einer schweren erblich-bedingten Herzmuskelerkrankung, der Hypertrophen Kardiomyopathie (HCM) leiden, können mittels Gentherapie geheilt werden.
Die Forscher um Prof. Dr. Lucie Carrier vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) wählten für ihre Versuche Mäuse aus, die an Neugeborenen-HCM erkrankt waren. Diese schwerwiegende Form der HCM wird durch eine sehr häufige Veränderung im Gen für das kardiale Myosin-bindende Protein-C (cMyBP-C) verursacht. Die Forscher schleusten das korrekte genetische Material mit Hilfe eines in der Molekularbiologie üblichen Transportvehikels, einer ungefährlichen Virushülle, zielgerichtet in die Zellen des Herzmuskels ein. Die erkrankten, einen Tag alten Mäuse erhielten eine einmalige Dosis des therapeutischen Gens. In einem Zeitraum bis 34 Wochen nach der Behandlung untersuchten die Forscher Morphologie und Pumpeigenschaften der Mäuseherzen. Diese unterschieden sich kaum noch von gesunden Herzen. Außerdem konnten die Forscher nachweisen, dass die Herzmuskelzellen ungefähr zwei Drittel des gesunden cMyBP-C-Proteins produzierten, vor der Behandlung produzierten die Zellen nur zehn Prozent.